Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat eine beschleunigte Zulassung für Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) erteilt, eine Gentherapie für pädiatrische sowie erwachsene Patienten, die an schwerem bis hochgradigem Hörverlust leiden, der auf molekular bestätigte biallelische Varianten des OTOF-Gens zurückzuführen ist. Die Therapie, entwickelt von Regeneron Pharmaceuticals, richtet sich an Patienten mit funktionierenden äußeren Haarzellen, die zuvor noch kein Cochlea-Implantat im betroffenen Ohr erhalten haben.
Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen der Zulassungsstudie CHORD-Testversion, die eine signifikante Verbesserung der Hörempfindlichkeit durch durchschnittliche Reintonaudiometrie (PTA) nach 24 Wochen zeigte. In dieser Studie erreichten oder übertrafen 80 % der Teilnehmer den definierten primären Endpunkt bezüglich der Hörfähigkeit. Nach einer längeren Nachbeobachtungszeit hatten 42 % der Teilnehmer ein normales Hörvermögen, das sogar das Flüstern beinhaltete. Weitere Genehmigungen für diese Indikation können von der Überprüfung des klinischen Nutzens abhängig gemacht werden.
Hörverlust, der durch Mutationen im OTOF-Gen verursacht wird, ist eine seltene Erkrankung. Varianten des OTOF-Gens führen zu einem Mangel an funktionalem Otoferlin-Protein, das für die Kommunikation zwischen den Sinneszellen des Innenohrs und dem Hörnerv erforderlich ist. Otarmeni zielt darauf ab, durch eine einzelne intracochleäre Infusion eine funktionelle Kopie des OTOF-Gens bereitzustellen.
„Die FDA-Zulassung von Otarmeni markiert einen neuen Fortschritt in der Behandlung genetisch bedingter Formen des Hörverlusts, bei dem die Wiederherstellung des natürlichen Gehörs möglich ist“, erklärt ein Facharzt. In der entscheidenden Studie wurden bei der einmaligen Gentherapie schnelle, signifikante und konsistente Hörreaktionen festgestellt, wobei viele Kinder deutliche Verbesserungen in Bezug auf ihr Hörvermögen zeigten.
Der Eingriff zur Verabreichung von Otarmeni ähnelt der Cochlea-Implantation und sollte von einem erfahrenen Chirurgen für intracochleäre Eingriffe durchgeführt werden. Zu den häufigsten Nebenwirkungen (≥ 5 %), die in der Sicherheitsstudie der CHORD-Studie berichtet wurden, zählen Mittelohrentzündung, Erbrechen, Übelkeit, Schwindel, schmerzhafte Empfindungen an der Operationsstelle, Gangstörungen und Nystagmus.
Regeneron hat angekündigt, Otarmeni kostenlos an klinisch berechtigte Personen in den USA bereitzustellen, weist jedoch darauf hin, dass dies nicht unbedingt die Kosten für die Therapieabgabe deckt. Betroffene sollten sich an ihre Krankenkassen und Gesundheitsdienstleister wenden. Darüber hinaus hat die FDA Otarmeni die Auszeichnungen „Orphan Drug“, „Rare Pediatric Disease“ und „Fast Track“ verliehen.
