Die Food and Drug Administration (FDA) hat Regeneron Pharmaceuticals’ Gentherapie DB-OTO zur Behandlung von genetischem Hörverlust als eines von neun Medikamenten ausgewählt, die eine beschleunigte Prüfung im Rahmen ihres neuen Programms für nationale Prioritätsgutscheine (Commissioner’s National Priority Voucher, CNPV) erhalten. Vielversprechende Studienergebnisse zeigen signifikante und nachhaltige Verbesserungen des Hörvermögens bei betroffenen Kindern.
Die klinischen Testergebnisse der CHORD-Studie belegen, dass 11 von 12 Teilnehmern signifikante Hörverbesserungen erfuhren, wobei drei von ihnen normale Hörwerte erreichten. Diese Fortschritte unterstreichen das Potenzial von DB-OTO als bedeutende therapeutische Option in einer bislang wenig behandelten Krankheitsgruppe.
Das CNPV-Programm, das die FDA eingeführt hat, ermöglicht eine beschleunigte Prüfung solcher Arzneimittel durch einen optimierten, interdisziplinären Prozess, der die Überprüfungszeit von 10 bis 12 Monaten auf lediglich 1 bis 2 Monate verkürzt. Ein multidisziplinäres Team wird gebildet, um die Anträge effizient zu bewerten und direkter mit den Sponsoren zu kommunizieren.
„Mit einem Schwerpunkt auf der Förderung der dringendsten nationalen medizinischen Prioritäten wollen wir neue Heilmittel und Behandlungen anbieten, die einen erheblichen positiven Einfluss auf die öffentliche Gesundheit haben“, erklärte FDA-Kommissar Marty Makary, MD, MPH. „Wir müssen den Überprüfungsprozess modernisieren, um den Anforderungen der amerikanischen Bevölkerung besser gerecht zu werden.“
Die Ergebnisse der DB-OTO-Studie lassen auf eine vielversprechende Zukunft für die Behandlung von genetischem Hörverlust hoffen. In den kommenden Monaten wird die FDA eine weitere Gruppe von Medikamenten bekanntgeben, die ebenfalls in den Genuss des beschleunigten Prüfungsverfahrens kommen werden.
